La asociación castellonense Marta y María CLN6 es uno de las iniciativas finalistas de los premios Inocente, en su edición de 2023. Con este proyecto de la asociación Marta y María CLN6 apadrinado por Sergio Ayala, se ha querido visibilizar a una enfermedad rara que muy poca gente conoce, la enfermedad de Batten CLN6 (ceroid lipofuscinosis neuronal) y conseguir los recursos económicos para poder costear el tratamiento de Marta durante 12 meses, ya que éstos podrían ser suficientes para mejorar su calidad de vida, para aumentar su esperanza de vida y para conseguir que la Administración Pública pudiera valorar, nuevamente, la financiación de este tratamiento para ella. Si se aseguran más de 3.00 votos, la Fundación Inocente, Inocente les concederá 5.000 euros.
Las hermanas Marta y María, residentes en Castellón, padecen una grave enfermedad neurodegenerativa llamada Batten CLN6. Actualmente tienen la esperanza puesta en un prometedor medicamento llamado Miglustat, que mejoraría su calidad de vida y cuyo coste asciende a 5.909 euros mensuales por paciente.
Este fármaco es utilizado desde hace más de 10 años para la enfermedad de Gaucher y la infantil de Niemann-Pick. Hace unos años se inició una investigación para estudiar los posibles efectos positivos también en la enfermedad de Batten. Este estudio, actualmente en fase de ensayo clínico con humanos, está obteniendo resultados muy esperanzadores, por lo que diversas familias afectadas en diferentes partes del mundo han iniciado terapia con Miglustat.
La sanidad pública ha aprobado cubrir el coste del tratamiento para María por presentar la enfermedad menos avanzada, pero no para Marta. La esperanza de vida de los niños afectados por esta enfermedad es corta y el tiempo corre en su contra, por eso desde la familia se ha solicitado la solidaridad de la sociedad para que ambas cuenten con la misma oportunidad que su hermana de seguir este tratamiento esperanzador.
Para saber cómo hacer una donación para este reto, se puede consultar en este enlace. Fundación Inocente